16 OTT -

Sei nuovi farmaci verso l’autorizzazione europea, cinque estensioni di indicazione terapeutica e una decisione che potrebbe facilitare l’accesso al naloxone, il medicinale salvavita utilizzato per contrastare le overdose da oppioidi. È il bilancio della riunione del Comitato per i medicinali a uso umano (CHMP) dell’Agenzia europea per i medicinali (Ema), che si è svolta dal 12 al 15 ottobre 2026.

Tra le novità più rilevanti figurano una nuova terapia orale per obesità e diabete di tipo 2, un trattamento innovativo per il tumore del pancreas metastatico e un medicinale destinato ai bambini con acondroplasia. Spazio anche ai biosimilari, alle terapie oncologiche e all’ampliamento delle possibilità di trattamento per alcune patologie rare.

I pareri positivi del CHMP rappresentano un passaggio fondamentale nel percorso regolatorio, ma non equivalgono ancora all’autorizzazione definitiva. Le raccomandazioni saranno ora trasmesse alla Commissione europea, cui spetta adottare le decisioni sull’immissione in commercio. Prezzi e rimborsabilità resteranno invece di competenza dei singoli Stati membri.

Obesità e diabete: arriva un nuovo GLP-1 in compresse

Una delle principali novità riguarda Foundayo (orforglipron), sviluppato da Eli Lilly, che ha ottenuto il parere positivo per il trattamento dell’obesità e del diabete mellito di tipo 2 negli adulti.

Il farmaco appartiene alla classe degli agonisti del recettore GLP-1, ma presenta una caratteristica importante: si tratta di una piccola molecola non peptidica, somministrabile per via orale attraverso una compressa da assumere una volta al giorno, indipendentemente dai pasti.

Per il controllo del peso il medicinale è destinato agli adulti con obesità oppure con sovrappeso associato ad almeno un problema di salute correlato al peso, sempre in aggiunta a dieta e attività fisica.

Gli studi presentati all’Ema mostrano risultati significativi. In due sperimentazioni che hanno coinvolto complessivamente oltre 4.740 adulti, dopo 72 settimane di trattamento i pazienti trattati con orforglipron hanno registrato una riduzione del peso corporeo compresa tra il 5% e l’11%, a seconda del dosaggio, rispetto al 2-2,5% osservato con placebo.

Per il diabete di tipo 2, quattro studi condotti su 3.765 pazienti hanno evidenziato una riduzione dell’emoglobina glicata compresa tra 1,2 e 1,9 punti percentuali, in funzione della dose.

Gli effetti indesiderati più frequenti sono risultati nausea, vomito e diarrea, soprattutto durante l’incremento progressivo della dose.

Tumore del pancreas: una nuova terapia aumenta la sopravvivenza

Particolarmente rilevante il parere positivo per Rasonque (daraxonrasib), trattamento orale destinato agli adulti con adenocarcinoma pancreatico metastatico già sottoposti ad almeno una precedente terapia sistemica.

Il medicinale agisce inibendo le proteine RAS, coinvolte nei meccanismi di proliferazione delle cellule tumorali.

In uno studio internazionale di fase 3 condotto su 500 pazienti, il trattamento ha mostrato una sopravvivenza mediana globale di 12,4 mesi, rispetto ai 6,7 mesi osservati nei pazienti sottoposti a chemioterapia.

Anche la sopravvivenza libera da progressione è risultata superiore: 7,2 mesi contro 3,6 mesi.

Il farmaco rappresenta una possibile nuova opzione per una neoplasia caratterizzata da una prognosi particolarmente sfavorevole e da limitate alternative terapeutiche nelle fasi avanzate.

L’Ema sottolinea inoltre che la valutazione è stata effettuata attraverso una procedura di revisione progressiva dei dati, nell’ambito del progetto Cancer Medicines Pathfinder. Questo approccio ha consentito di ridurre i tempi di valutazione a meno di 150 giorni, mantenendo gli standard previsti per qualità, sicurezza ed efficacia.

Malattie rare: un nuovo trattamento per l’acondroplasia nei bambini

Parere favorevole anche per Yuviwel (navepegritide), sviluppato da Ascendis Pharma, destinato al trattamento dell’acondroplasia nei bambini.

L’acondroplasia è una malattia genetica rara causata da una mutazione del gene FGFR3, che altera lo sviluppo delle ossa e determina una forma caratteristica di bassa statura, interessando in particolare arti, colonna vertebrale e cranio.

Il medicinale ha ottenuto la designazione di farmaco orfano e potrebbe ampliare le possibilità terapeutiche per i pazienti pediatrici affetti da questa condizione.

Due nuovi biosimilari e un farmaco per i tumori cerebrali

Il CHMP ha espresso parere positivo anche per due medicinali biosimilari.

Il primo è Fovlussea (ranibizumab), destinato al trattamento della degenerazione maculare neovascolare legata all’età e di altre patologie oculari, tra cui edema maculare diabetico, retinopatia diabetica proliferante e alcune alterazioni visive associate a patologie retiniche.

Il secondo è Neuzafy (filgrastim), indicato per il trattamento della neutropenia negli adulti e nei bambini, una condizione caratterizzata dalla riduzione dei neutrofili, cellule fondamentali per la difesa dell’organismo dalle infezioni.

Via libera inoltre a Kizfizo (temozolomide), medicinale destinato al trattamento del glioblastoma multiforme negli adulti e dei gliomi maligni nei bambini.

Si tratta di un prodotto autorizzabile attraverso una procedura ibrida, che utilizza parte della documentazione scientifica già disponibile per un medicinale di riferimento, integrata con nuovi dati.

Cinque estensioni di indicazione: novità per tumore al seno, mieloma e patologie metaboliche

Il Comitato ha inoltre raccomandato l’estensione delle indicazioni terapeutiche di cinque medicinali già autorizzati nell’Unione europea.

Tra questi Tukysa (tucatinib), per il quale è stata raccomandata una nuova indicazione in associazione a trastuzumab e pertuzumab come terapia di mantenimento nelle pazienti adulte con tumore al seno HER2-positivo non operabile o metastatico, dopo chemioterapia di prima linea.

Novità anche per Talvey (talquetamab), con l’estensione dell’impiego in combinazione con daratumumab, con o senza pomalidomide, nei pazienti adulti con mieloma multiplo recidivato o refrattario che abbiano ricevuto almeno una precedente linea di trattamento.

Per Tryngolza (olezarsen) il parere positivo riguarda l’impiego negli adulti con ipertrigliceridemia grave, caratterizzata da livelli di trigliceridi a digiuno pari o superiori a 880 mg/dL, in aggiunta alla dieta e ad altre terapie ipolipemizzanti.

Completano l’elenco Kyinsu, associazione di insulina icodec e semaglutide utilizzata nel trattamento del diabete di tipo 2, e il vaccino pandemico antinfluenzale H5N1 AstraZeneca, per i quali il CHMP ha espresso parere favorevole all’ampliamento delle indicazioni.

Overdose da oppioidi: naloxone nasale verso la disponibilità senza ricetta

Una decisione di particolare interesse per la sanità pubblica riguarda Nyxoid (naloxone), spray nasale utilizzato nel trattamento di emergenza delle overdose note o sospette da oppioidi, come eroina e morfina.

Il CHMP ha raccomandato una modifica del regime di fornitura del medicinale per renderlo disponibile senza prescrizione medica.

La decisione, una volta recepita attraverso il percorso regolatorio previsto, potrebbe rappresentare un passo importante per favorire un accesso più rapido a un trattamento salvavita nei casi di overdose.

Il naloxone agisce infatti contrastando gli effetti degli oppioidi e può contribuire a ripristinare la respirazione nei soggetti colpiti da sovradosaggio, in attesa dell’intervento dei soccorsi.

Confermato il no a narsoplimab, ritirate due richieste di estensione

Non tutte le valutazioni hanno avuto esito favorevole.

Dopo una procedura di riesame, il CHMP ha confermato il precedente parere negativo per Yartemlea (narsoplimab), destinato al trattamento della microangiopatia trombotica associata al trapianto di cellule staminali ematopoietiche negli adulti e nei bambini a partire dai due anni.

Si tratta di una complicanza grave, potenzialmente fatale, che può verificarsi dopo il trapianto.

Sono state inoltre ritirate due richieste di estensione terapeutica.

La prima riguarda Ibrance (palbociclib), per il quale l’azienda aveva richiesto un ampliamento dell’impiego nel trattamento di mantenimento del carcinoma mammario avanzato o metastatico HR-positivo e HER2-positivo.

La seconda riguarda Truqap (capivasertib), per un possibile utilizzo nel carcinoma prostatico metastatico ormonosensibile con perdita della proteina PTEN.

Infine, il Comitato ha concluso la valutazione relativa all’estensione di Mylotarg (gemtuzumab ozogamicin) ai bambini tra uno e meno di 18 anni con leucemia mieloide acuta di nuova diagnosi. Pur non raccomandando questa indicazione, ha stabilito che i dati clinici presentati siano inseriti nelle informazioni del prodotto, così da renderli disponibili agli operatori sanitari.

Il bilancio del 2026: già 72 pareri positivi per nuovi farmaci

Con le decisioni di ottobre salgono a 72 i pareri positivi espressi dal CHMP nel 2026 per nuovi medicinali, mentre raggiungono quota 97 le raccomandazioni favorevoli per estensioni di indicazione terapeutica.

Nel solo mese di ottobre sono stati raccomandati sei nuovi medicinali, di cui due biosimilari, e cinque ampliamenti di indicazione. Non sono stati emessi nuovi pareri negativi per richieste iniziali di autorizzazione, mentre è stata confermata una precedente decisione sfavorevole in sede di riesame.

Un bilancio che testimonia la continua evoluzione del panorama terapeutico europeo, con innovazioni che interessano tanto le grandi patologie croniche, come obesità e diabete, quanto l’oncologia e le malattie rare.

Resta ora il passaggio delle autorizzazioni della Commissione europea e, successivamente, delle procedure nazionali di prezzo e rimborso, determinanti per trasformare le nuove opportunità terapeutiche in un accesso effettivo per i pazienti.