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“Le donne sono ancora assenti”. È questo il messaggio con cui Emer Cooke, direttore esecutivo dell’European Medicines Agency (EMA), ha aperto il primo workshop europeo multi-stakeholder dedicato alla salute delle donne, organizzato ad Amsterdam il 28 e 29 settembre.

Un’assenza che, secondo Cooke, riguarda dati, ricerca, prevenzione e diagnosi e che continua ad avere conseguenze sugli esiti di salute. Le donne, ha sottolineato, vivono mediamente più a lungo degli uomini, ma trascorrono una quota maggiore della loro vita in condizioni di salute peggiori e presentano esiti sanitari meno favorevoli.

Il problema non è nuovo. Le differenze tra donne e uomini nella manifestazione delle malattie, nella risposta ai trattamenti e negli esiti sono note da anni, così come la storica sottorappresentazione delle donne nella ricerca clinica. Secondo l’EMA, inoltre, alcune patologie che colpiscono prevalentemente o in misura maggiore le donne continuano a essere sottovalutate, mentre non sempre i trattamenti disponibili riflettono pienamente le loro specifiche esigenze.

Più donne nella ricerca clinica

Da qui la necessità di intervenire lungo tutta la filiera dello sviluppo dei medicinali.

L’EMA ricorda che il regolamento europeo sulle sperimentazioni cliniche prevede che i partecipanti agli studi riflettano le popolazioni che utilizzeranno il medicinale. L’Agenzia monitora quindi anche la partecipazione delle donne alle sperimentazioni e sta rafforzando il lavoro sull’utilizzo sicuro dei medicinali durante gravidanza e allattamento.

“Vogliamo che i medicinali innovativi raggiungano le donne più rapidamente”, ha spiegato Cooke, indicando tre direttrici fondamentali: più ricerca, diagnosi migliori e maggiori possibilità terapeutiche.

L’obiettivo non riguarda soltanto l’incremento numerico delle donne arruolate negli studi. È necessario anche produrre dati di qualità disaggregati per sesso, in modo da comprendere meglio eventuali differenze nella sicurezza, nell’efficacia e nell’utilizzo dei medicinali.

Dall’endometriosi alla salute cardiovascolare

Tra gli esempi citati dall’EMA c’è l’endometriosi, una delle condizioni nelle quali i ritardi diagnostici possono avere conseguenze rilevanti. Una diagnosi più tempestiva, secondo Cooke, può contribuire a ridurre le complicanze legate all’infertilità e produrre anche un impatto economico sui sistemi sanitari.

Ma la questione riguarda molte altre aree. L’EMA sta sviluppando studi e attività di ricerca sulle differenze tra donne e uomini nei modelli di malattia, nei trattamenti e negli esiti, oltre che sull’utilizzo e sulla sicurezza dei medicinali nelle donne. Tra gli ambiti analizzati figurano anche le malattie cardiovascolari, i tumori e le condizioni legate alla gravidanza e all’allattamento.

Cooke ha inoltre richiamato il Safe Hearts Plan dell’Unione europea, che dedica particolare attenzione ai rischi specifici legati al sesso, alla diagnosi precoce nelle donne e alla riduzione delle disuguaglianze nell’assistenza cardiovascolare.

Il ruolo dei real world data

Un altro elemento centrale della strategia riguarda i real world data.

L’EMA sta infatti aumentando l’utilizzo dei dati provenienti dalla pratica clinica per comprendere meglio i modelli di malattia e l’impiego dei medicinali nella popolazione femminile. L’obiettivo è rafforzare la base di evidenze disponibile e individuare più rapidamente eventuali differenze nell’efficacia e nella sicurezza dei trattamenti.

Il workshop di Amsterdam ha riunito regolatori, pazienti, professionisti sanitari, ricercatori, industria, mondo accademico e partner internazionali proprio per mettere a sistema competenze ed esperienze diverse.

Dieci azioni per cambiare passo

Al termine dei due giorni di confronto, oltre 100 partecipanti hanno individuato 10 azioni prioritarie che confluiranno nella futura roadmap dell’EMA sulla salute delle donne.

Tra le priorità: coinvolgere pazienti e stakeholder nell’individuazione dei bisogni e delle lacune di evidenza; sostenere la ricerca; migliorare il reclutamento delle donne negli studi clinici e la raccolta di dati disaggregati per sesso; favorire l’inclusione di donne in gravidanza e in allattamento nella ricerca clinica; produrre evidenze lungo tutto il ciclo di vita dei medicinali.

Ma anche rafforzare le infrastrutture per la raccolta e l’analisi dei real world data, formare la rete regolatoria europea sulle valutazioni sensibili alle differenze di sesso e genere, migliorare la comunicazione sui benefici, sui rischi e sulle incertezze legate all’uso dei medicinali nelle donne e rafforzare la collaborazione internazionale.

L’ultima azione riguarda un aspetto particolarmente significativo: definire risultati misurabili e indicatori di performance (KPI) per verificare periodicamente i progressi.

Dalle dichiarazioni agli indicatori

È proprio questo il passaggio che l’EMA sembra voler imprimere alla propria strategia: dalla presa d’atto delle disuguaglianze alla loro misurazione e alla definizione di obiettivi verificabili.

“Il progresso nella salute delle donne è chiaramente troppo lento e richiede che tutti siano coinvolti”, ha sottolineato Cooke. Per l’Agenzia non si tratta quindi di un compito esclusivamente regolatorio, ma di un percorso che deve coinvolgere contemporaneamente istituzioni, ricercatori, professionisti sanitari, pazienti e industria.

La roadmap europea dovrebbe indicare azioni concrete e tempistiche di breve, medio e lungo periodo. L’EMA prevede di pubblicare roadmap e rapporto conclusivo del workshop entro la fine del 2026.

Il punto, dunque, non è soltanto riconoscere che esiste un gap nella salute delle donne. È riuscire a trasformare quel gap in priorità di ricerca, criteri regolatori, dati, indicatori e interventi misurabili.

Perché, come ha sintetizzato Cooke, una migliore salute delle donne non significa soltanto migliorare gli esiti clinici: significa anche ridurre il peso delle complicanze, la pressione sui sistemi sanitari e le disuguaglianze nell’accesso a cure e medicinali.