Si è concluso a Roma il meeting del Committee for Orphan Medicinal Products, COMP, dell’Agenzia europea per i medicinali, ospitato dall’Agenzia Italiana del Farmaco nell’ambito del semestre di Presidenza irlandese del Consiglio dell’Unione europea.

L’incontro ha riunito rappresentanti delle istituzioni europee, autorità regolatorie ed esperti per fare il punto sulle principali sfide legate allo sviluppo e alla disponibilità dei medicinali orfani.

Ad aprire i lavori, con i saluti istituzionali, sono stati il sottosegretario alla Salute Marcello Gemmato e il presidente di AIFA Robert Nisticò.

“Abbiamo ospitato con convinzione questo meeting perché, soprattutto nel campo delle malattie rare, nessun Paese può pensare di procedere da solo”, ha dichiarato Robert Nisticò, presidente di AIFA. Per Nisticò, la rarità delle patologie impone di mettere in comune conoscenze, competenze ed esperienze, rendendo la dimensione europea “non soltanto utile, ma necessaria”. “Il confronto tra le autorità regolatorie serve proprio a creare le condizioni perché l’innovazione scientifica possa tradursi più rapidamente in concrete opportunità terapeutiche per i pazienti”, ha aggiunto.

Il confronto si è sviluppato lungo le principali direttrici che caratterizzano le attività del gruppo: ricerca e sviluppo, regolamentazione e accesso.

Particolare attenzione è stata dedicata alle prospettive aperte dall’innovazione terapeutica e all’evoluzione del quadro normativo europeo, in un ambito in cui la disponibilità di nuove opzioni terapeutiche dipende anche dalla capacità dei sistemi regolatori di accompagnare lo sviluppo dei medicinali orfani.

Focus sull’accesso ai medicinali orfani

Alla sessione dedicata all’accesso è intervenuto Pierluigi Russo, direttore tecnico-scientifico di AIFA, con un contributo sul tema dell’accesso ai medicinali orfani in Italia.

Il tema si inserisce nel confronto più ampio sugli strumenti e sulle strategie necessari per rendere disponibili ai pazienti le nuove opportunità terapeutiche, riducendo il divario tra innovazione scientifica, sviluppo regolatorio e accesso effettivo alle cure.