Negli Stati Uniti la Food and Drug Administration (FDA) ha approvato Lipfendra (enlicitide) , il primo inibitore orale di PCSK9 per la riduzione del colesterolo LDL, il cosiddetto "colesterolo cattivo", negli adulti con ipercolesterolemia.

Finora, gli inibitori di PCSK9 erano disponibili solo come terapie iniettabili. Lipfendra, somministrato come compressa orale una volta al giorno, rappresenta un'opzione terapeutica aggiuntiva per gli adulti che necessitano di un'ulteriore riduzione del colesterolo LDL nonostante le terapie esistenti, compresi i pazienti con ipercolesterolemia familiare eterozigote (HeFH).

I dati degli studi clinici
L'efficacia e la sicurezza di Lipfendra sono state valutate in due studi clinici randomizzati, in doppio cieco e controllati con placebo, che hanno coinvolto 3.207 adulti con ipercolesterolemia, inclusi pazienti con e senza HeFH, che stavano già ricevendo una terapia con statine alla massima dose tollerata.

• Nel primo studio, che ha coinvolto adulti con malattia cardiovascolare aterosclerotica (ASCVD) o ad alto rischio di ASCVD, i partecipanti avevano un valore medio di LDL-C di 96 mg/dL. Il trattamento con Lipfendra ha determinato una riduzione media del 56% del colesterolo LDL a 24 settimane rispetto al placebo.
• Nel secondo studio, condotto su adulti con HeFH, i partecipanti avevano un valore medio di LDL-C di 119 mg/dL. Il trattamento con Lipfendra ha prodotto una riduzione media del 59% del colesterolo LDL a 24 settimane rispetto al placebo.

Profilo di sicurezza
Nel primo studio, la frequenza degli effetti avversi è risultata simile tra i pazienti trattati con Lipfendra e quelli che hanno ricevuto il placebo. Nel secondo studio, gli effetti avversi più comuni riportati con maggiore frequenza rispetto al placebo sono stati diarrea e capogiri. In entrambi gli studi, i tassi di interruzione del trattamento a causa di reazioni avverse sono stati confrontabili tra i due gruppi.

Il contesto
"Le malattie cardiovascolari rimangono la principale causa di morte negli Stati Uniti e il colesterolo LDL elevato è uno dei fattori di rischio modificabili più importanti", ha dichiarato Michael Davis, M.D., Ph.D., Direttore facente funzione del Center for Drug Evaluation and Research della FDA. "Questa approvazione fornisce un'opzione terapeutica aggiuntiva per gli adulti con ipercolesterolemia e riflette l'impegno della FDA a sostenere progressi significativi nell'accesso dei pazienti e nell'affrontare le malattie croniche".

Lipfendra ha ricevuto la Priority Review per questa indicazione. La domanda è stata inoltre esaminata nell'ambito del programma pilota Commissioner's National Priority Voucher (CNPV), progettato per accelerare la revisione di terapie che rispondono alle priorità di salute pubblica nazionale.