17 APR - Nel 2013, la spesa farmaceutica è tornata a crescere negli Usa, dopo la brusca discesa, la più ampia di sempre, registrata nel 2012; si è risaliti così al + 3,2%, dal -1% dell’anno precedente. Lo afferma un recentissimo rapporto dell'IMS Institute for Healthcare Informatics. I pochi brevetti giunti a fine corsa lo scorso anno (nel 2013 è stato genericato solo un blockbuster dal fatturato di oltre 1 miliardo di dollari, il Cymbalta, contro i 6 campioni di vendite, genericati nel 2012), l’aumentato impiego di alcuni farmaci specialistici e il lancio di alcune nuove molecole hanno tutti contribuito a questo aumento di spesa, che rimane tuttavia su livelli bassi in prospettiva storica e rappresenta solo una piccola voce nel capitolo della spesa sanitaria globale. 
 
In aumento i volumi di prescrizioni per farmaci antipertensivi (+1,1%) e psichiatrici (+1,7%), come anche quelli per i disturbi del sistema nervoso (+5,9%); e il mercato dei contraccettivi ha fatto registrare un + 4,6%. Ma l’aumento della spesa è imputabile soprattutto all’arrivo sul mercato dei nuovi farmaci per diabete, cancro, HIV, malattie autoimmuni (artrite reumatoide, morbo di Crohn, colite ulcerosa, psoriasi), epatite C. In calo invece le prescrizioni per farmaci ipolipemizzanti e anti-dolorifici. La ridotta prescrizione dei farmaci anti-colesterolo - spiegano gli esperti – è solo apparente, essendo dovuta ad un assestamento del mercato, dopo il boom di prescrizioni del 2011, all’indomani della genericazione dell’atorvastatina.
 
E proprio i generici rappresentano ormai l’86% delle prescrizioni. Le prime cinque voci di spesa nel 2013 sono rappresentate da farmaci oncologici (27,9 miliardi di dollari), anti-diabetici ($ 24,3 miliardi), farmaci psichiatrici ($ 23,8 miliardi di dollari), farmaci del sistema respiratorio ($ ,4 miliardi) e antidolorifici ($ 18,7 miliardi). Tre classi di farmaci specialistici (sclerosi multipla, malattie autoimmuni, oncologia) hanno contribuito al 68% della crescita di spesa totale, pari a 6,9 miliardi di dollari.
 
L’Affordable Care Act (Obamacare) ha di fatto azzerato la spesa out-of-pocket per l’acquisto di contraccettivi per buona parte della popolazione femminile (la fetta di donne esentate dalla compartecipazione alla spesa per questi farmaci è passata dal 20 a oltre il 50%), portando nel 2013 ad un abbattimento della spesa da parte dei cittadini, solo per questi farmaci, di circa 483 milioni di dollari.
Analogamente, sebbene gli over 65 rimangano i principali consumatori di farmaci (la fascia tra i 65 e i 79 anni usa cinque volte più farmaci degli appartenenti alla fascia 19-25), l’aumento dell’1,7% nelle prescrizioni è imputabile solo agli under 65. Il numero medio di prescrizioni per americano si è attestato nel 2013 in 12,2 a testa. Le prescrizioni completamente gratuite per il paziente rappresentano ormai il 23% del totale, mentre oltre 3 prescrizioni su 4, costano al paziente meno di 10 dollari.
 
Nel 2013 sono stati introdotti sul mercato statunitense 36 nuovi farmaci (New Molecular Entities), compresi 10 nuovi trattamenti anti-tumorali e 17 farmaci orfani, un vero e proprio record per entrambi i settori da oltre un decennio a questa parte. Nell’ultima decade sono stati lanciati 56 nuovi farmaci antitumorali, due terzi dei quali negli ultimi 5 anni e 27 negli ultimi tre. Su 35 nuovi farmaci oncologici approvati negli ultimi 5 anni, 30 sono terapie a target. Inoltre, sono state registrate nuove indicazioni per farmaci oncologici già disponibili. Lo scorso anno, l’FDA ha concesso per la prima volta lo status di Breakthrough Designated Therapy ad una terapia diretta contro la leucemia linfatica cronica, l’obinutuzumab e ad una contro il linfoma mantellare, l’ibrutinib.
 
Sul fronte dei farmaci orfani, il 2013 è stato l’anno dei record, con la registrazione di 17 nuove molecole (per fibrosi cistica, ipertensione polmonare, mieloma multiplo, linfoma mantellare, leucemia mieloide cronica), il numero più alto mai raggiunto dal 1983, anno dell’approvazione dell’Orphan Drug Act. Tra i lanci dell’anno scorso, anche 7 farmaci ‘ultra-orphan’ diretti cioè contro malattie che interessano non più di qualche centinaio-migliaio di pazienti l’anno; ne sono esempi il mipomersen e il lomitapide, per l’ipercolesterolemia familiare omozigote, una rara malattia genetica che porta a produrre livelli mortali di colesterolo; il rixubis (un nuovo fattore IX ricombinante) per l’emofilia B; due farmaci per l’ipertensione polmonare; la bedaquilina per la TBC resistente, il ponatinib per la leucemia mieloide cronica.
 
Tra gli altri farmaci innovativi lanciati nel 2013, vi sono inoltre sofosbuvir e simeprevir (epatite C), dolutegravir (HIV), canagliflozin (diabete), dimetil fumarato (sclerosi multipla). E per i prossimi anni, si attendono molte new entry, grazie all’introduzione della nuova categoria di designazione di ‘Breakthrough Therapy’ (BTD) introdotta dall’FDA allo scopo di garantire un fast track a farmaci con evidenze preliminari di sostanziale efficacia, per pazienti con malattie gravi; le novità interesseranno soprattutto il campo dell’epatite C, della sclerosi multipla, del diabete, dell’ictus e delle sindromi coronariche acute. Intanto nel 2013 ci sono state oltre 30 BTD: 12 per farmaci oncologici, 4 per epatite C, due per fibrosi cistica e disordini autoimmuni, il resto per malattie rare.
 
Le maggiori innovazioni farmacologiche hanno interessato alcune aree specialistiche quali l’oncologia, l’epatite C, l’HIV e le malattie autoimmuni, che sono globalmente cresciute dell’11% (73 miliardi di dollari). Nell’ambito della primary care, il traino della crescita è venuto dal diabete, che ha prodotto un aumento di spesa dell’11% (37 miliardi di dollari). 23 sono state le new entry non classificabili come ‘New Molecular Entity’: tra queste otto farmaci con una posologia facilitata, quali un antipsicotico per via inalatoria, un device auto-iniettante con adrenalina, che ‘parla’ all’utilizzatore durante l’iniezione.
 
Il 2013 è stato anche un anno record anche per le visite ambulatoriali che hanno fatto registrare un aumento di ben 13 milioni; al contrario, sono diminuiti i ricoveri da pronto soccorso, per il quarto anno di seguito. I pazienti dunque, forse per effetto dell’Obamacare, si sono riavvicinati al sistema sanitario: le visite ambulatoriali sono cresciute del 2,7%, dopo quattro anni di trend al ribasso; i ricoveri ospedalieri programmati, che rappresentano solo 2,4% di tutti gli accessi in ospedale, hanno fatto tuttavia registrare una crescita del 10,5%; anche questo viene letto dagli esperti come frutto di un ‘auto-razionamento’ della spesa sanitaria negli anni passati, che ha portato ad un peggioramento delle condizioni di salute di alcuni soggetti, sfociato dunque nella necessità di ricorrere ad un ricovero ospedaliero. Di converso, i ricoveri da pronto soccorso (solo il 2,5% di tutti gli accessi in ospedale) sono diminuiti del 14,6%, forse in risposta alle politiche messe in atto per scoraggiare l’accesso al PS. Le visite ambulatoriali rappresentano il 68% di tutti gli accessi in ospedale.
 
Maria Rita Montebelli