15 LUG - “Manca ancora una valutazione del Piano Nazionale Malattie Rare 2013-2016 e non vi è ancora traccia della nuova programmazione nazionale di settore e persistono le disomogeneità territoriali nell’accesso ai servizi sanitari, socio-sanitari e sociali ed è ancora lunga la strada per garantire l’inclusione sociale delle persone con malattia rara”. Sono queste alcune delle criticità che si evidenziano nel Rapporto “MonitoRare 2020” presentato oggi, che rimarca però progressi nello Screening neonatale, nei Sistemi di sorveglianza e nella Ricerca e sperimentazioni cliniche.
 
Nel report si evidenziano poi quali sono le urgenze:
 
- Garantire l’allargamento dello screening neonatale esteso in maniera omogenea su tutto il territorio nazionale anche a quelle patologie ad oggi “incurabili” per consentire scelte di genitorialità consapevole
 
- Riportare all’ordine del giorno con priorità e approvare in Parlamento il disegno di legge unificato e trasversale sulle malattie rare attualmente
 
- Diffondere a tutto il territorio nazionale e garantire la continuità nel tempo delle soluzioni adottate da molte Regioni/PPAA nel corso dell’emergenza da COVID-19: terapie domiciliari, teleassistenza e telemedicina, dematerializzazione delle ricette, consegna dei farmaci a domicilio, …
 
- Assicurare la sostenibilità dei percorsi di accesso al farmaco garantito attraverso le risorse di cui al Fondo AIFA (Legge 326/2003, Art. 48) i cui beneficiari con malattia rara sono più che decuplicati negli ultimi 3 anni, ed anche a quelle terapie cosiddette “innovative e avanzate”, geniche e cellulari, una volta che saranno disponibili
 
- Assicurare l'adeguata integrazione dell'assistenza socio-sanitaria a supporto delle categorie più fragili per scongiurare le situazioni di abbandono sociale e sanitario riscontrate durante il periodo di emergenza, e di misure anche economiche a supporto dei caregiver che dei più fragili si prendono cura, con l'approvazione della legge dedicata ferma in Parlamento.