Un confronto sugli sviluppi nella ricerca di farmaci innovativi e dispositivi medici che hanno rivoluzionato la vita dei pazienti e innovato gli approcci terapeutici e alle nuove professioni della ricerca, indispensabili per la corretta conduzione delle sperimentazioni cliniche. È quello che è avvenuto nella prima giornata dell’evento “Clinical Trials Day”, promosso dalla Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS, dall’Università Cattolica del Sacro Cuore e dall’Ospedale Isola Tiberina-Gemelli Isola, in corso oggi e domani nella Sede di Roma dell’Università Cattolica del Sacro Cuore.

La due giorni si è aperta con il messaggio inviato dal Ministro della Salute, Orazio Schillaci: “I Clinical Trials Day – afferma il Ministro – rappresentano un momento prezioso di confronto e di condivisione e ci ricordano quanto i trial clinici siano fondamentali per costruire un sistema sanitario moderno, equo e fondato sulle evidenze”. E in un altro passaggio aggiunge: “Siamo tutti consapevoli di quanto sia importante sostenere e rafforzare il sistema della ricerca clinica nella nostra Nazione. E per questo lavoriamo per rendere l’Italia sempre più attrattiva, semplificando i processi, valorizzando le competenze e, soprattutto, mettendo sempre al centro l’etica e il valore per il paziente”.

“Occasioni come questa ribadiscono chiaramente la nostra vocazione di istituzione al servizio del bene comune – ha dichiarato nel suo messaggio ai partecipanti la Professoressa Elena Beccalli, Rettore dell’Università Cattolica - Far incontrare, dialogare e confrontare medici, ricercatori, stakeholder e professionisti significa rendere palese la nostra missione, cioè quella di essere un’istituzione pronta a investire energie e competenze per migliorare la vita degli altri. Lavorare allo sviluppo di nuovi farmaci e di nuove tecnologie significa aiutare la vita, significa offrire speranza a chi è malato e ci chiede aiuto. Ciò è possibile grazie alla nostra autorevolezza, che ci viene riconosciuta a livello nazionale e internazionale, ma non è solo questo aspetto che ci rende credibili e capaci di mettere insieme un programma come quello predisposto per questi due giorni. L’idea di fondo è che per fare una buona medicina non si possa prescindere da una buona ricerca. C’è qualcosa di più – aggiunge –. Possiamo fare affidamento sul connubio tra una specifica visione della medicina traslazionale – che vede nel laboratorio, nel paziente e nella comunità tre pilastri in costante dialogo – e la visione propria dell’Ateneo dei cattolici italiani, segnatamente del campus di Roma, ossia una visione caratterizzata da una ricerca di frontiera, sempre consapevole del mistero della vita”.

“Oggi celebriamo il Clinical Trials Day, una giornata mondiale dedicata alla ricerca clinica che ha visto riunita l'intera filiera: dalle aziende farmaceutiche e di dispositivi medici ai ricercatori, dagli stakeholder del sistema Paese alle istituzioni. Abbiamo voluto onorare i farmaci straordinari che hanno profondamente cambiato il destino dei pazienti con patologie un tempo senza risposta immediata, come le malattie neurologiche, il diabete, l’obesità o le malattie autoimmuni e le rare. Celebriamo anche i dispositivi medici innovativi che offrono nuove speranze e soluzioni, come le protesi che consentono degli interventi meno invasivi. Senza la ricerca e senza tutti i trial clinici che ci hanno permesso di portare avanti queste innovazioni nel nostro Paese, la medicina sarebbe diversa", evidenzia Antonio Gasbarrini, Preside della Facoltà di Medicina e Chirurgia dell’Università Cattolica del Sacro Cuore e Direttore Scientifico f.f. della Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS.

“Per garantire una ricerca clinica sostenibile, veloce, etica e di qualità servono professionisti formati e riconosciuti – spiega la dottoressa Vincenzina Mora, Coordinatrice Organizzativa del Clinical Trials Day –. Dobbiamo spingere le università a inserire nuovi insegnamenti nei loro corsi di laurea e attivare percorsi professionalizzanti post-laurea. Il secondo giorno sarà dedicato a queste figure cruciali, che al Gemelli abbiamo formato sul campo e che oggi vogliamo valorizzare a livello nazionale.”

"Il trial è un'opportunità per il malato", afferma Sergio Alfieri, Ordinario di Chirurgia Generale all’Università Cattolica del Sacro Cuore e Direttore Area Clinico-Scientifica dell’Ospedale Isola Tiberina-Gemelli Isola. "Quando le malattie non trovano risposte, entrare in una struttura dove si sviluppano i trial significa avere delle possibilità. In questo ospedale girano migliaia di giovani e specializzandi: sono loro che hanno il fuoco di ricercare. Lavorare in una struttura come questa –conclude – significa avere ancora la possibilità di essere curati. La speranza va alimentata con giornate come quella di oggi".

“Sul tema dei trial clinici questo ospedale ha deciso di investire tempo fa, aggregando molteplici competenze”, ricorda Marco Elefanti, Direttore Generale della Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS. “Siamo ad un livello importante dei risultati raggiunti che non ci esimono, però, dall’impegnarci ancora di più”.

Sulla funzione della ricerca per la competitività, interviene Daniele Franco, Presidente della Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS. “La ricerca clinica nel suo complesso è fondamentale per la competitività di un Paese, per il benessere e la qualità dell'occupazione”, osserva. “È fondamentale – prosegue – anche in questi tempi per l'autonomia e la sicurezza nazionale, soprattutto in una nazione come l'Italia che fatica a crescere da tanti anni e che soffre di una rilevante emorragia di giovani che vanno all’estero. In questo senso è importante che la ricerca sia collegata all'industria e al sistema produttivo. Le due cose devono andare assieme: ricerca, istituzioni e sistema produttivo”.

Dei valori che muovono la ricerca parla Paolo Nusiner, Presidente dell’Ospedale Isola Tiberina-Gemelli Isola e Direttore Generale dell’Università Cattolica del Sacro Cuore: “Il Clinical Trial Day – dice – non è solo un momento di confronto tra esperti, ma un'opportunità per ribadire con forza quanto il progresso scientifico debba rimanere ancorato a due valori irrinunciabili: l'innovazione nelle cure e la centralità della persona. In questo senso anche il nostro ospedale sull'Isola Tiberina si impegna quotidianamente a promuovere una cultura della sperimentazione clinica responsabile, trasparente e orientata al miglioramento continuo della qualità delle cure”.

Della lunga tradizione culturale e scientifica nel campo dei clinical trials, parla Robert Giovanni Nisticò, Presidente della Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA). “La ricerca clinica è parte integrante dello sviluppo economico e sociale di un Paese e trova realizzazione grazie ad una solida collaborazione tra settore pubblico, privato e istituzioni. Dal punto di vista regolatorio, la normativa europea vigente, il Regolamento 536/2014, ha messo in atto tutta una serie di cambiamenti fondamentali con lo scopo di creare regole e criteri identici in tutti gli Stati Membri, sia per studi profit che non-profit, assicurando la produzione di dati affidabili e robusti, di alto livello scientifico e garantendo la sicurezza del paziente nonché la trasparenza sui risultati dei trials. È importante tuttavia sottolineare quanto la pandemia abbia influito sul modo di approcciare alla ricerca clinica imponendo una significativa accelerazione verso un cambiamento globale, circa modalità di presentazione, conduzione e valutazione dei protocolli sperimentali”.

“L’Italia - ha proseguito - vanta una lunga tradizione culturale e scientifica nel campo dei clinical trials grazie all’expertise dei nostri ricercatori e sperimentatori, grazie ai centri di ricerca e alle strutture con dotazioni e apparecchiature all’avanguardia, prova ne è che il settore internazionale, forte della resilienza alla pandemia COVID-19, dimostra una rinnovata volontà di investire negli studi clinici, soprattutto profit. Anticipando i dati emersi dal nuovo rapporto nazionale 2024, si conferma il trend in crescita per gli studi sponsorizzati con un aumento da 505 (82.7%) a 522 (87%) di trials autorizzati. Tuttavia si registra un calo notevole nel campo degli studi no profit con una diminuzione da 106 a 78 sperimentazioni cliniche, rispettivamente dal 17.03% al 13%, probabilmente imputabile all’onere crescente per il reclutamento di risorse necessarie per ottemperare ai requisiti stringenti della normativa in vigore. Rispetto a quanto emerso nei rapporti del 2022-2023, si conferma il dato per la fase I di 112 sperimentazione cliniche presentate; le sottomissioni per la fase II sono diminuite dal 35.8% al 31% e la fase III ha registrato un lieve aumento dal 42.2 % al 46%. In generale, l’area oncologica, inclusa l’oncoematologia, si conferma l’area più coinvolta e annovera il più alto numero di studi autorizzati (220 su 600, 32.3%), seguita dalle malattie del sistema immunitario (57, 8.3%), dalle malattie cardiovascolari (44, 6.5%) e del SNC (43, 6.3%). Si registra un lieve incremento anche negli studi clinici per le terapie avanzate con un aumento da 29 a 31 studi autorizzati (dal 4.7% al 5.2%)”.

“Come spesso si ribadisce - ha concluso Nisticò - la ricerca clinica è innovazione al servizio della salute e tutti gli sforzi volti a trovare nuove opzioni terapeutiche sono finalizzate a migliorare la salute e la qualità di vita di pazienti e caregiver, riducendo l’impatto sociale delle patologie anche in termini di sostenibilità della spesa farmaceutica e di personalizzazione delle terapie. L’innovazione farmaceutica è un processo globale che deve avvalersi di un approccio multidisciplinare, supportato da formazione continua per tutti gli attori coinvolti, e da una partnership stabile tra organizzazioni pubbliche, private e agenzie regolatorie. In un’epoca in cui la ricerca scientifica sta compiendo progressi straordinari, è fondamentale garantire che l’innovazione si traduca in soluzioni concrete per i pazienti, favorendo l’accesso a terapie efficaci e sostenibili. A nome di AIFA, assicuro il nostro impegno a lavorare affinché il nostro Paese sia punto di riferimento a livello internazionale nel campo della ricerca e della sperimentazione clinica”.

“Il valore della ricerca clinica non risiede solo nelle potenziali ricadute dirette sui pazienti”, sottolinea Rocco Bellantone, Presidente dell’Istituto Superiore di Sanità (ISS). “Alla ricerca clinica, infatti, si associano enormi benefici in termini di conoscenza e di sviluppo per l’intero Paese. La ricerca industriale comporta anche dei benefici di natura economica, in quanto i costi sanitari dei pazienti arruolati negli studi clinici sono coperti dalle aziende farmaceutiche. È quindi importante sostenere la sperimentazione clinica, mettendo in atto tutte le misure che possano rendere attrattivo il nostro Paese da questo punto di vista. A tal fine, accanto alla riconosciuta eccellenza di molti centri clinici italiani e all’elevato livello di valutazione tecnico-scientifica, sarebbe necessario lavorare ad esempio su procedure locali, tempistiche e iter di autorizzazione”.

“Sottolineo l'importanza del valore della centralità della persona anche nella ricerca. Da un lato, c’è il malato con le sue angosce, aspettative e speranze che non può essere mai considerato solo un dato o un oggetto di studio. Dall’altra c’è il medico o il ricercatore. Qui vedo tanti giovani che ci danno speranza per il futuro con il loro impegno e i loro sacrifici che vanno sempre sottolineati. Come Ordine ci lasciamo con un impegno: collaborare nell'ambito delle nuove normative per formare nuove figure e i nuovi curriculum che le normative impongono”, commenta Fabio De Lillo, Vice Presidente dell’Ordine dei Medici.

“Oggi inauguriamo una bella pagina di collaborazione istituzionale tra ricerca, istituzioni, servizio sanitario e imprese farmaceutiche e dei dispositivi medici. Una collaborazione che ci ha regalato negli ultimi anni strumenti meravigliosi che hanno trasformato molte malattie da inguaribili a curabili. Delle innovazioni che alla luce delle conoscenze di pochi lustri fa venivano considerati miracoli”, sottolinea Andrea Urbani, Direttore Salute e Integrazione Sociosanitaria della Regione Lazio.

“Dal 2022 a oggi, periodo di piena attuazione delle nuove regole europee sulle sperimentazioni cliniche, sono oltre 2650 gli studi clinici autorizzati in Italia secondo i dati riportati dall'EMA”, afferma in una nota Marcello Cattani, Presidente di Farmindustria. “Con investimenti da parte delle imprese farmaceutiche di circa 800 milioni di euro ogni anno. Un valore per i cittadini, che possono accedere a terapie innovative, per il Servizio Sanitario Nazionale che registra un beneficio complessivo di 3 euro per ogni euro investito dalle aziende. E per medici e ricercatori che hanno a disposizione strumenti all’avanguardia per l’aggiornamento costante delle competenze. Gli studi clinici rappresentano un’area di prioritaria importanza per la Ricerca. La nostra Nazione può fare la propria parte con le molte eccellenze che ha: imprese, risorse umane, università, centri di ricerca, ospedali, SSN, operatori della salute. E grazie alle riforme portate avanti dal Governo per rafforzare le Life Sciences, si può davvero essere ancora di più protagonisti sulla scena internazionale, anche con la velocizzazione delle procedure di attivazione degli studi clinici. Uno studio dell’Università di Stanford evidenzia come su un totale mondiale di 537 studi clinici che menzionano l’uso di sistemi di IA nel 2024, l’Italia con 42 clinical trials si posizioni al terzo posto al mondo dopo Cina e USA, a dimostrazione del valore della nostra ricerca e delle nostre competenze scientifiche”.

“Oggi - conclude - la competizione è accesa a livello europeo e globale, con Paesi che adottano politiche mirate per attrarre sempre più investimenti nella Salute. L’Europa è rimasta indietro negli ultimi 20 anni per investimenti in R&S, con una quota passata dal 41% al 31% rispetto al totale delle maggiori economie. Nello stesso periodo, la quota degli Stati Uniti è passata dal 44% al 52% mentre quella della Cina dall’1% all’8%. Deve quindi recuperare il gap, con un contesto più attrattivo per gli investimenti e rafforzando la proprietà intellettuale, come stanno facendo gli altri grandi ecosistemi mondiali. È necessaria una nuova strategia, che sappia accogliere e valorizzare l’innovazione, puntando in maniera chiara sui settori che generano maggior valore per i cittadini e per la crescita economica dei Paesi europei, come quello delle Scienze della Vita. Con la rivoluzione nella Ricerca, grazie all’IA e ai velocissimi progressi tecnologici, saranno 2.000 i mld $ di investimenti farmaceutici in R&S tra il 2025 e il 2030 nel mondo. Già oggi sono 24.000 le molecole in sviluppo a livello globale. È una partita quindi che va giocata ora con determinazione, consapevoli che ce la possiamo fare”.