La Food and Drug Administration degli Stati Uniti ha deciso di allentare, seppur in modo controllato, alcune regole per lo sviluppo delle terapie più avanzate. L'agenzia ha annunciato oggi di voler applicare un approccio più flessibile nella supervisione dei requisiti di chimica, produzione e controllo (CMC) per terapie cellulari e geniche (CGT), con l'obiettivo dichiarato di accelerare il percorso dei prodotti innovativi verso l'approvazione e la disponibilità per i pazienti.

"La flessibilità normativa deve essere adattata alle terapie cellulari e geniche - ha dichiarato il commissario della Fda, Marty Makary -. Queste sono riforme di buon senso che affronteranno le caratteristiche uniche di questi trattamenti e favoriranno maggiore innovazione". La mossa si inserisce in un contesto di crescita esplosiva del settore, trainata da un enorme entusiasmo della comunità scientifica e dei pazienti. Negli ultimi dieci anni, il Center for Biologics Evaluation and Research (CBER) della Fda ha già dato il via libera a quasi 50 CGT, molte delle quali mirano a malattie gravi o potenzialmente letali per le quali non esistono ancora cure soddisfacenti.

La novità sta nel comunicare in modo trasparente e sistematico delle flessibilità che, finora, venivano concesse solo caso per caso. "Comunicando questi approcci in modo ampio, puntiamo ad accelerare lo sviluppo dei prodotti", ha spiegato Vijay Kumar, direttore ad interim dell'Ufficio dei Prodotti Terapeutici del CBER. L'intento è garantire che tutti gli sviluppatori, a prescindere dal team di revisori con cui interagiscono, abbiano chiaro quali margini di manovra sono scientificamente accettabili.

La scelta nasce dalla constatazione che le CGT sono prodotti intrinsecamente complessi, spesso realizzati su misura per il singolo paziente, con processi produttivi sofisticati e lunghi. Applicare loro rigidamente gli stessi standard previsti per farmaci tradizionali può costituire un ostacolo ingiustificato. Il CBER, forte della propria esperienza decennale, ritiene ora di poter identificare dove la flessibilità è possibile senza compromettere gli standard di qualità, sicurezza e efficacia.

"È una priorità sia per l'agenzia che per l'amministrazione rimuovere barriere e presunti fraintendimenti che ostacolano uno sviluppo accelerato del prodotto", si legge nella nota della Fda. L'agenzia sottolinea, tuttavia, che queste facilitazioni non minano la sua capacità di garantire la sicurezza, purezza e potenza di un prodotto, né di valutarne accuratamente benefici e rischi. Si tratta, piuttosto, di un adattamento delle regole del gioco a un campo in rapidissima evoluzione, dove la scienza corre più veloce della burocrazia.