19 SET - Una svolta nella cura di una rara malattia autoimmune arriva dall’Agenzia Europea per i Medicinali (Ema): il Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) ha raccomandato l’estensione dell’indicazione terapeutica di Uplizna (inebilizumab) per includere il trattamento degli adulti con malattia correlata all’immunoglobulina G4 (IgG4-RD).

Si tratta della prima terapia mirata raccomandata in Europa per questa patologia cronica e debilitante, caratterizzata da infiammazioni e fibrosi che possono colpire uno o più organi, con danni potenzialmente irreversibili. La malattia, che colpisce soprattutto adulti tra i 40 e i 60 anni, è oggi gestita principalmente con glucocorticoidi e immunosoppressori, ma molti pazienti non raggiungono la remissione completa o vanno incontro a ricadute entro un anno. Inoltre, gli effetti collaterali dei corticosteroidi – tra cui ipertensione, iperglicemia, osteoporosi e immunosoppressione – sono particolarmente problematici nei pazienti anziani.

Uplizna è un anticorpo monoclonale che agisce eliminando i linfociti B, cellule coinvolte nella risposta autoimmune. Già approvato per i disturbi dello spettro della neuromielite ottica (NMOSD), ha dimostrato efficacia anche nella IgG4-RD in uno studio clinico di fase 3, randomizzato, in doppio cieco, della durata di 52 settimane, condotto su 135 pazienti adulti.

I risultati parlano chiaro: solo 7 pazienti su 68 trattati con Uplizna hanno manifestato recidive, contro 40 su 67 nel gruppo placebo. Inoltre, quasi il 59% dei pazienti in terapia ha raggiunto la remissione completa senza corticosteroidi, contro appena il 22,4% nel gruppo di controllo.

Il profilo di sicurezza di Uplizna si è confermato coerente con quello già noto: gli effetti avversi più comuni sono state infezioni (vie urinarie, respiratorie), dolori articolari e lombari, e linfocitopenia.

La raccomandazione del CHMP rappresenta un passaggio intermedio: la decisione finale spetta ora alla Commissione Europea, che valuterà l’estensione dell’indicazione terapeutica a livello UE. Successivamente, ogni Stato membro deciderà su prezzo e rimborsabilità, considerando l’impatto clinico e il ruolo del farmaco nel contesto sanitario nazionale.

L’estensione dell’uso di Uplizna offre una concreta speranza per i pazienti con IgG4-RD, colmando un vuoto terapeutico rilevante e riducendo la dipendenza dai corticosteroidi in una popolazione fragile e spesso complessa da gestire.