27 AGO - A un anno esatto dal suo approdo negli Stati Uniti, la Car-T sbarca anche in Europa. La Commissione Europea ha dato parere favorevole all’immissione in commercio di Tisagenlecleucel di Novartis e di Axicabtagene Ciloleucel di Gilead. Entrambe le strategie terapeutiche prevedono l’utilizzo dei linfociti T del paziente opportunamente ingegnerizzate per riconoscere e combattere il tumore.

TISAGENLECLEUCEL (nome commerciale Kymriah) è indicato nei pazienti pediatrici e giovani adulti fino ai 25 anni con leucemia linfoblastica acuta a cellule B refrattaria, in recidiva post-trapianto o in seconda o successiva recidiva e per il trattamento di pazienti adulti con linfoma diffuso a grandi cellule B recidivante o refrattario dopo due o più linee di terapia sistemica.

Il farmaco è stato sviluppato in collaborazione con l’Università della Pennsylvania.

“Quando l’Università della Pennsylvania e Novartis hanno deciso di lavorare insieme per sviluppare la terapia CAR-T, il nostro obiettivo principale era chiaro e ambizioso: rispondere ai bisogni insoddisfatti dei pazienti ed estendere, migliorare e salvare la vita umana”, ha dichiarato Carl June, professore della cattedra Richard W. Vague di Immunoterapia presso il Dipartimento di Patologia e Medicina di Laboratorio e direttore del Centro di Immunoterapie Cellulari presso l’Abramson Cancer Center. “Siamo orgogliosi che il nostro impegno nello sviluppo di terapie CAR-T possa ora offrire alla comunità emato-oncologica europea una novità foriera di nuova speranza”.

Tisagenlecleucel ha ricevuto la designazione di “medicinale orfano”, ed è una delle prime terapie designate come PRIME a ricevere l’approvazione comunitaria; PRIME (PRIority MEdicines) è un programma lanciato dall’European Medicines Agency al fine di migliorare il supporto allo sviluppo di farmaci mirati a bisogni medici insoddisfatti e di aiutare i pazienti a disporre il più presto possibile di terapie che potrebbero migliorare significativamente la qualità della loro vita.

L’approvazione dell’Ema è basata sui dati degli studi clinici registrativi JULIET ed ELIANA da cui è emerso che tisagenlecleucel è in grado di produrre tassi di risposta robusti e continuativi e un profilo di sicurezza coerente in due popolazioni di pazienti difficili da trattare.

“L’approvazione di tisagenlecleucel rappresenta una svolta trasformativa per i pazienti in Europa che hanno bisogno di nuove opzioni terapeutiche”, ha affermato Liz Barrett, CEO di Novartis Oncology. “Perseguendo tenacemente il suo obiettivo di ridisegnare la cura del cancro, Novartis sta realizzando un’infrastruttura globale per la fornitura di terapie cellulari CAR-T, laddove prima non ne esisteva alcuna”.
L’ALTRA CAR-T A OTTENERE L'AUTORIZZAZIONE all’immissione in commercio da parte della Commissione Europea è AXICABTAGENE CILOLEUCEL di Gilead. Il trattamento è indicato in pazienti adulti con linfoma diffuso a grandi cellule B e con linfoma primitivo del mediastino a grandi cellule B, entrambi recidivanti o refrattari, dopo due o più linee di terapia sistemica.

Negli studio ZUMA-1, sui cui dati si è basata la decisione dell’Ema, il trattamento ha mostrato di indurre una risposta nel 72% dei pazienti trattati con una singola infusione; nel il 51% si è osservata una una risposta completa. A un anno dall’infusione, il 60,4% dei pazienti era ancora in vita.

“Axicabtagene ciloleucel è una nuova e promettente metodologia per trattare i pazienti europei con linfoma diffuso a grandi cellule B e con linfoma primitivo del mediastino a grandi cellule B”, ha affermato Pier Luigi Zinzani, professore di Ematologia Istituto di Ematologia L. e A. Seràgnoli di Bologna. “Molti pazienti con queste forme aggressive di linfoma non Hodgkin, infatti, non rispondono alle terapie attualmente disponibili – o le hanno fallite – e hanno pertanto una prognosi molto sfavorevole; axicabtagene ciloleucel rappresenta per loro una nuova opzione terapeutica che ha dato risultati eccellenti come dimostrato dai dati che hanno portato all’autorizzazione europea all’immissione in commercio”.

“Siamo orgogliosi di essere in prima linea in questa nuova frontiera dell’innovazione oncologica, e di poter fornire una terapia nuova e personalizzata alle persone che convivono con questi tumori ematologici”, ha dichiarato Alessandro Riva, vicepresidente esecutivo di Oncology Therapeutics & Head, Cell Therapy di Gilead. “Noi prevediamo che la terapia cellulare diventerà la base del trattamento di tutti i tipi di cancro. L’importante traguardo di oggi è solo la prima tappa di questo viaggio emozionante e importante”.