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Ipercolesterolima. Con la genetica si potrebbe “spegnere” il gene correlato al colesterolo
In un esperimento su animali da laboratorio condotto dal Massachussets Institute of Technology, una tecnica di editing genetico ha mostrato di essere efficace nello “spegnere” un gene delle cellule epatiche, coinvolto nella regolazione del colesterolo. Un primo passo verso un orizzante di terapie geniche per l’ipercolesterolemia
14 NOV - (Reuters Health) – La tecnica di editing genetico CRISP- Cas9 è stata applicata con successo per ‘spegnere’ un  gene chiave correlato con il colesterolo, nelle cellule epatiche. L’esperimento, condotto su animali da  laboratorio, potrebbe portare all’individuazione di nuovi metodi per la correzione  genica e il trattamento di  malattie dovute a  ipercolesterolemia. A eseguirlo è stato un gruppo di ricercatori guidati da Daniel Anderson, professore di ingegneria chimica al Massachussets Institute of Technology, che ha pubblicato i risultati su Nature Biotechnology.

La premessa
Secondo Anderson e colleghi, la tecnica di editing avrebbe permesso loro di modificare in modo permanente i geni come PCSK9, che regola il colesterolo. Per farlo, gli scienziati hanno cercato un modo efficiente e sicuro per trasportare le componenti necessarie all’editing, ovvero l’enzima che esegue il  taglio del DNA, Cas9, e il tratto di RNA che guida l’enzima di taglio sul punto corretto del genoma, a livello delle cellule del  fegato. Normalmente, per il  trasporto di queste componenti vengono usati  virus; un approccio però  limitato dal fatto che spesso il sistema immunitario sviluppa anticorpi contro di loro. Per superare questo  ostacolo, Anderson e colleghi hanno utilizzato particelle di grasso di dimensioni di nanometri. Poi hanno iniettato questo materiale negli animali da laboratorio,  dove ha raggiunto le cellule del fegato.

Le evidenze
Il sistema è risultato molto efficace, giacché ha eliminato il gene in più dell’ 80% delle cellule epatiche. E  negli animali trattati ci sarebbe stata una riduzione  del 35% del colesterolo  totale, secondo quanto riferito dai ricercatori. Il team starebbe ora lavorando per identificare altre malattie epatiche in cui questo approccio potrebbe essere vantaggioso, cercando  di raffinare la tecnica messa  a punto per poterla  utilizzare in vivo.

Fonte: Nature Biotechnology

Julie Steenhuysen

(Versione italiana Quotidiano  Sanità/Popular Science)
14 novembre 2017
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