16 SET - "La previsione della legge di bilancio ha l’obiettivo di evitare discrezionalità nell’individuazione dei farmaci orfani e, allo stesso tempo, di garantire equità fra le aziende farmaceutiche nel carico finanziario del payback. Inevitabilmente, ogni volta che si esenta un’azienda o una categoria di farmaci dal pagamento del payback, aumenta l’impatto per le rimanenti aziende. Una esenzione impropria per i farmaci che hanno perso il riconoscimento di farmaco orfano (secondo le norme dell’U.E.) avrebbe una ricaduta negativa anche sulle aziende che producono farmaci con fatturati inferiori a quelli della maggior parte dei farmaci orfani".
 
Così il sottosegretario alla Salute, Pierpaolo Sileri, rispondendo ieri ad un'interrogazione di Simona Malpezzi (Pd) in commissione Sanità al Senato.
 
Di seguito la risposta integrale del sottosegretario Sileri.
 
"In merito alla questione delineata nell’interrogazione, l’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha precisato che rientra tra le sue priorità il dovere di garantire l’accesso ai farmaci destinati al trattamento delle malattie rare.
Alla data del 31 dicembre 2020, su un totale di 118 farmaci orfani autorizzati dall’Agenzia europea per i medicinali - EMA, 97 erano disponibili in Italia a carico del Servizio Sanitario Nazionale; dei rimanenti 21 farmaci, 5 sono stati commercializzati nel nostro Paese nei primi mesi del 2021, 12 erano in fase di definizione del prezzo e della rimborsabilità e per 4 farmaci le aziende farmaceutiche produttrici non avevano ancora presentato la domanda di prezzo e rimborsabilità in Italia.
 
Inoltre, nell’ultimo triennio, la Commissione Tecnico Scientifica di AIFA ha riconosciuto l’innovatività di 40 farmaci, dei quali 19 sono orfani. Per i suddetti farmaci, il riconoscimento dell’innovatività avviene in base a un "quadro" di evidenze scientifiche più limitato, condizione non prevista per i farmaci destinati a patologie ad alta prevalenza. Tale procedura semplificata costituisce una modalità aggiuntiva di incentivazione riguardante i farmaci orfani.
La ricerca e lo sviluppo dei farmaci orfani coinvolge anche aziende multinazionali, sia direttamente, sia tramite l’acquisizione di piccole e medie aziende "biotech", come nel caso della recente acquisizione (a fine luglio 2021) dell’azienda farmaceutica "Alexion" da parte di "AstraZeneca".
Per quanto riguarda l’esenzione "totale per tutti i farmaci orfani" dal pagamento del "payback" in caso di sfondamento della spesa farmaceutica, la legge di bilancio per il 2019 (legge 30 dicembre 2018, n. 145 ), all’articolo 1, commi 574-584, ha modificato le modalità di ripiano dello sfondamento del tetto della spesa farmaceutica per gli acquisti diretti da parte delle strutture del Servizio Sanitario Nazionale ("payback"), prevedendo che la distribuzione dell’eccedenza di spesa sia ripartita su tutte le aziende farmaceutiche che concorrono alla spesa degli acquisti diretti sulla base delle quote di mercato.
 
La stessa legge ha previsto, inoltre, che i farmaci orfani che beneficiano dell’esclusione dalle procedure di ripiano siano solo quelli autorizzati dall’EMA ed iscritti nel registro europeo, escludendo gli "orphan like", cioè quei farmaci con caratteristiche di farmaco orfano ma approvati prima del Regolamento (CE) n. 141/2000 e i farmaci che erano stati autorizzati come orfani dall’EMA, ma che avevano esaurito il periodo di esclusività di mercato.
Al riguardo va considerato che: a) la designazione di farmaco orfano garantisce, per la sua stessa natura, un accesso agli incentivi limitato nel tempo. La rimozione dall’elenco attivo dei farmaci orfani a livello europeo avviene o a conclusione del periodo di esclusività di mercato o su richiesta – per motivi di opportunità – da parte dell’azienda produttrice; b) Il sistema di incentivi, sia a livello europeo che nazionale, si propone di sostenere gli investimenti in ricerca e sviluppo di nuovi farmaci orfani, per cui il prolungamento "a vita" di tali incentivi avrebbe l’effetto negativo di garantire una rendita per i farmaci già in commercio, senza sviluppare nuove opzioni terapeutiche. Il risultato finale sarebbe proprio quello di danneggiare i pazienti affetti da malattie rare che, ad oggi, sono privi di un’opzione terapeutica di dimostrata efficacia.
 
La previsione della legge di bilancio ha l’obiettivo di evitare discrezionalità nell’individuazione dei farmaci orfani e, allo stesso tempo, di garantire equità fra le aziende farmaceutiche nel carico finanziario del "payback".
Inevitabilmente, ogni volta che si esenta un’azienda o una categoria di farmaci dal pagamento del "payback", aumenta l’impatto per le rimanenti aziende. Una esenzione impropria per i farmaci che hanno perso il riconoscimento di farmaco orfano (secondo le norme dell’U.E.) avrebbe una ricaduta negativa anche sulle aziende che producono farmaci con fatturati inferiori a quelli della maggior parte dei farmaci orfani".