22 GIU - Il sottosegretario alla Salute, Vito De Filippo, è intervenuto ieri in commissione Sanità al Senato per rispondere a due interrogazioni. La prima, presentata da Laura Bianconi (Ap) riguardava la cura della malattia renale policistica. De Filippo, nella sua risposta, ha fatto presente che, nell'ambito dell'aggiornamento complessivo dei Livelli essenziali di assistenza (Lea), previsto dal Patto per la salute 2014-2016, è stato proposto l'inserimento del rene policistico autosomico dominante nell'elenco delle patologie croniche ed invalidanti. “Tale inserimento consentirà ai pazienti di usufruire, in esenzione, delle prestazioni di specialistica ambulatoriale appropriate per il monitoraggio della malattia e per la prevenzione degli eventuali aggravamenti”, ha detto.

Questa la risposta integrale di De Filippo: “In merito alle strategie ed alle iniziative per la Malattia policistica renale autosomica dominante (ADPKD), segnala che presso il Ministero della salute, in data 22 gennaio 2013, è stato istituito un Tavolo di lavoro, composto da rappresentanti del Ministero, delle regioni, del Centro nazionale trapianti, delle società scientifiche, dei medici di medicina generale e delle associazioni dei pazienti per la prevenzione della Malattia renale cronica (MRC).
In tale sede si è provveduto alla redazione del "Documento di indirizzo per la Malattia renale cronica", approvato in Conferenza Stato-Regioni con Accordo siglato il 5 agosto 2014.
Il Documento ha individuato le azioni più efficaci per la prevenzione della MRC, sia per le forme genetiche come l'ADPKD, sia per le forme secondarie ad altre malattie croniche: per le forme genetiche, esso ha posto particolarmente l'attenzione sulla prevenzione primaria e sulla diagnosi precoce, al fine di ritardare il ricorso alla terapia sostitutiva.
Il Tavolo ha, inoltre, sviluppato linee di attività che riguardano anche la definizione di percorsi diagnostico-terapeutici (PDTA), evidenziando la necessità di istituire un registro di patologia che consenta di rilevare le dimensioni del fenomeno, di pianificare interventi di prevenzione della malattia e della sua evoluzione e di meglio orientare l'offerta di assistenza, permettendo un'adeguata programmazione regionale.
Il documento delinea il PDTA complessivo, dalla diagnosi precoce alla presa in carico, del paziente a rischio e di quello già ammalato, evidenziando anche il ruolo fondamentale del medico di medicina generale, che ha il compito di individuare precocemente una condizione patologica, la cui prognosi è influenzata dalla precocità della diagnosi.
Altrettanto importanti sono i ruoli ricoperti dagli specialisti e dagli stessi pazienti, che devono essere consapevoli del proprio stato di salute e di come essi stessi possano intervenire nella gestione della patologia ("empowerment").
Fa quindi presente che, nell'ambito dell'aggiornamento complessivo dei Livelli essenziali di assistenza (LEA), previsto dal Patto per la salute 2014-2016, è stato proposto l'inserimento del rene policistico autosomico dominante nell'elenco delle patologie croniche ed invalidanti.
Tale inserimento consentirà ai pazienti di usufruire, in esenzione, delle prestazioni di specialistica ambulatoriale appropriate per il monitoraggio della malattia e per la prevenzione degli eventuali aggravamenti.
Riporta poi alcune precisazioni fornite, per gli aspetti di propria competenza, dall'Agenzia italiana del farmaco (AIFA).
Il farmaco a cui fa riferimento l'interrogazione in esame è il JINARC (principio attivo Tolvaptan), autorizzato con decisione della Commissione europea del 27 maggio 2015, a seguito di opinione positiva del Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) del 26 febbraio 2015, per la seguente indicazione:
"JINARC è indicato per rallentare la progressione dello sviluppo di cisti e dell'insufficienza renale associata al rene policistico autosomico dominante (ADPKD) in adulti con CKD di stadio da 1 a 3 all'inizio del trattamento, con evidenza di malattia in rapida progressione".
In data 5 marzo 2015, la Società farmaceutica Otsuka, in applicazione dell'articolo 12, comma 3, del decreto-legge n. 158/2012, convertito, con modificazioni, dalla legge n. 189/2012, avendo già ottenuto il parere favorevole del CHMP, e prima del rilascio dell'Autorizzazione all'immissione in commercio (AIC) da parte della Commissione europea, aveva presentato all'Agenzia italiana del farmaco domanda di rimborsabilità e richiesta di fissazione del prezzo di vendita del medicinale JINARC, che all'epoca godeva della definizione di "farmaco orfano" (successivamente revocata dal CHMP), chiedendo l'inserimento nella classe H (farmaci essenziali e farmaci per malattie croniche), e l'assegnazione del regime di fornitura RNRL (ricetta non ripetibile limitativa), nonché l'avvio della procedura di contrattazione del prezzo di vendita, secondo quanto stabilito dalla Deliberazione CIPE del Iofebbraio 2001, n. 3.
La Società Otsuka sostiene che il proprio prodotto costituisce l'unico farmaco registrato in Italia per il trattamento del rene policistico e che, al momento, le uniche alternative terapeutiche possibili per i pazienti con ADPKD che raggiungono lo stadio terminale del rene, sono rappresentate dal trapianto del rene e dalla dialisi.
All'istanza del 5 marzo 2015, sono seguiti ulteriori depositi ad integrazione della documentazione allegata alla domanda di rimborsabilità, con richiesta di riconoscimento del carattere di innovatività importante del farmaco e richiesta di mantenimento della procedura abbreviata per la rimborsabilità dei 100 giorni, nonostante l'eliminazione dello stato di farmaco "orfano" da parte del CHMP.
Il regime di prescrizione di JINARC è stato valutato dalla Commissione tecnico scientifica (CTS) dell'AIFA nella seduta del 13-14 luglio 2015, con emissione del seguente parere: "Medicinale soggetto a prescrizione medica limitativa, da rinnovare volta per volta, vendibile al pubblico su prescrizione di centri ospedalieri o di specialisti - nefrologo, internista (RNRL)".
Tuttavia, come previsto dall'allegato II - D della Decisione Europea, prima dell'immissione in commercio di JINARC "il titolare dell'autorizzazione all'immissione in commercio deve concordare, con ogni autorità nazionale competente, contenuto e formato del programma di istruzione, inclusi mezzi di comunicazione e modalità di distribuzione".
Tale programma di istruzione include il materiale informativo per il medico e il paziente, al fine di garantire la conoscenza del potenziale rischio di epatotossicità e di fornire una guida su come gestire il rischio, nonché di sottolineare l'importanza della prevenzione delle gravidanze prima dell'inizio e durante il trattamento con JINARC.
Il richiesto programma di istruzione non è stato tuttora presentato dall'azienda farmaceutica Otsuka.
Il procedimento avente ad oggetto il farmaco JINARC dell'impresa farmaceutica Otsuka Pharmaceutical Italy S.r.l., in assenza della prescritta documentazione, si è dunque concluso nella seduta della CTS del 7-9 marzo 2016.
In tale occasione, la stessa Commissione ha confermato la posizione già espressa, classificando il farmaco in classe C/RNRL (specialisti autorizzati: nefrologo e internista), sulla base della obiettiva difficoltà di identificare sottopopolazioni nelle quali il trattamento possa recare un beneficio clinico rilevante.
A tale difficoltà, non superata neppure alla luce delle controdeduzioni presentate dall'azienda Otsuka in data 22 febbraio 2016, si è aggiunto il rilievo di un margine di incertezza importante in merito agli effetti a lungo termine del farmaco e al profilo di sicurezza: con riguardo specifico a quest'ultimo aspetto, è stato considerato particolarmente meritevole di attenzione il rischio di tossicità epatica, evidenziato anche nella Relazione di valutazione pubblica europea (EPAR) del prodotto.
La CTS, nell'arco temporale che va da settembre 2015 a marzo 2016, ha accuratamente esaminato tutti gli aspetti connessi alla efficacia e sicurezza del farmaco in oggetto, acquisendo, altresì, il parere di esperti e sviluppando, attraverso il lavoro dei suoi componenti, un corposo approfondimento della tematica.
Il percorso valutativo, snodatosi nei passaggi sopra evidenziati, ha condotto la Commissione a confermare la classificazione del farmaco in classe C/RNRL (nefrólogo, internista), in attesa di vagliare risultati consolidati sugli effetti a lungo termine del trattamento su "endpoint" clinicamente rilevanti (risultati, peraltro, richiesti dal CHMP e attesi entro il corrente mese di giugno 2016).
Il parere della CTS, espresso nella riunione del 7-9 marzo 2016, così recita:
'La CTS, dopo ulteriore approfondimento, conclude quanto segue: per quanto si tratti del primo medicinale non sintomatico disponibile per il trattamento del rene policistico, si deve considerare che i risultati dello studio registrativo si basano comunque su esiti surrogati e con dei livelli di incertezza importanti, relativamente soprattutto agli effetti a lungo termine e alla sicurezza. Rispetto a quest'ultimo punto, inoltre, viene rilevato il rischio di tossicità epatica, così come sottolineato nell'EPAR. L'approfondimento effettuato dalla CTS allo scopo di identificare delle sottopopolazioni nelle quali il trattamento potesse apportare un beneficio clinico rilevante, ha evidenziato la difficoltà di una definizione oggettiva delle stesse, difficoltà non superata anche alla luce delle controdeduzioni presentate dall'Azienda. Per tali ragioni, la CTS ritiene opportuno confermare la classificazione in C/RNRL (nefrologo ed internista) in attesa di risultati consolidati sugli effetti a lungo termine del trattamento su endpoint clinicamente rilevanti. Tali risultati peraltro sono stati richiesti dal CHMP e sono attesi entro giugno 2016. Decisione assunta a maggioranza con l'astensione di un componente e l'opinione divergente di un altro. Il componente che ha espresso un'opinione divergente ritiene che il farmaco dovrebbe essere rimborsato (ovviamente a fronte di un accordo negoziale favorevole) in una popolazione ristretta di pazienti caratterizzati da insufficienza renale a rapida progressione...'.
In conclusione, il Sottosegretario pone in rilievo che, sostanzialmente, le valutazioni dell'AIFA hanno evidenziato, sulla base degli elementi scientifici disponibili fino ad oggi, un rapporto costo/efficacia non favorevole al fine del rimborso della terapia da parte del Servizio sanitario nazionale”.

In sede di replica Bianconi si è dichiarata soddisfatta della risposta, ma ha tenuto a porre in rilievo che il rene policistico costituisce una malattia rara, ciò che rende non agevoli i trials clinici in materia. Dopo aver rammentato gli effetti gravemente invalidanti della malattia in questione, e l'abbassamento dell'aspettativa di vita di coloro che ne sono affetti, plaude al prospettato inserimento del Rene policistico autosomico dominante nell'elenco delle patologie croniche ed invalidanti, nell'ambito dell'aggiornamento complessivo dei Lea. In conclusione, segnala le problematiche connesse ai responsi oscillanti delle commissioni per il riconoscimento delle invalidità civili, in termini di disparità di trattamento tra i vari ammalati: risulta che a fronte della medesima patologia vengano sovente riconosciute percentuali di invalidità diverse.
 
E’ stato poi il turno di Manuela Serra (M5s) e della sua interrogazione sull'ammissione dei laureati in medicina e chirurgia ai corsi di formazione scientifica in medicina generale in Emilia Romagna. Il sottosegretario ha ricordato come la Regione, dal 2007 ad oggi, abbia ammesso in soprannumero 253 medici.
 
Questa la risposta integrale di De Filippo: “La questione delineata nella interrogazione parlamentare in esame riguarda la mancata pubblicazione, per l'anno 2015, da parte della Regione Emilia Romagna, dell'avviso pubblico di ammissione in soprannumero ai corsi di formazione specifica in Medicina generale, ai sensi dell'articolo 3 della legge n. 401/2000.
La legge in questione, all'articolo 3 prevede espressamente: "I laureati in medicina e chirurgia iscritti al corso universitario di laurea prima del 31 dicembre 1991 ed abilitati all'esercizio professionale sono ammessi a domanda in soprannumero ai corsi di formazione specifica in medicina generale di cui al decreto legislativo 8 agosto 1991, n. 256. I medici ammessi in soprannumero non hanno diritto alla borsa di studio e possono svolgere attività libero-professionale compatibile con gli obblighi formativi".
Ricorda che la formazione specifica in medicina generale è stata disciplinata dalla direttiva comunitaria 86/457/CEE, successivamente trasfusa nella direttiva 93/l6/CEE, come modificata dalle successive direttive 2001/l9/CE e 2005/36/CE.
Il legislatore comunitario ha prescritto detta formazione come requisito obbligatorio per l'esercizio dell'attività di medico di medicina generale nei regimi di sicurezza sociale degli Stati membri, fatti salvi i diritti acquisiti.
Scopo della direttiva 86/457/CEE è quello di garantire la libera circolazione dei professionisti dell'area sanitaria all'interno dell'Unione europea, fondata sul reciproco riconoscimento dei titoli di formazione.
A tal fine sono stati individuati, per ciascuna professione regolamentata, i requisiti minimi di formazione, che ogni Stato membro deve garantire.
Soggiunge che la normativa comunitaria è stata recepita ed attuata nell'ordinamento nazionale, rispettivamente, dal decreto legislativo n. 256/l991 (che ha recepito la direttiva 86/457/CEE) e dal decreto legislativo n. 368/1999 (che ha recepito la direttiva 93/16/CEE), come modificato dal decreto legislativo n. 277/2003 (che ha recepito la direttiva 2001/19/CE), nonché dal decreto legislativo n. 206/2007 (che ha recepito la direttiva 2005/36/CE).
Soggiunge che, in data 7 marzo 2006, è stato emanato il decreto ministeriale recante i "Principi fondamentali per disciplina unitaria in materia di formazione specifica in medicina generale", in attuazione di quanto previsto dal comma 2, dell'art. 25, del decreto legislativo n. 368/1999, in base al quale le Regioni e le Province autonome emanano ogni anno i bandi di concorso per l'ammissione al corso di formazione specifica in medicina generale, in conformità ai principi fondamentali definiti dal Ministero della salute, per la disciplina unitaria del sistema.
Fa presente che, sulla scorta di tale normativa, ogni anno vengono emanati in ciascuna Regione i bandi di concorso per l'ammissione ai corsi regionali di formazione specifica in Medicina generale.
Il corso di formazione specifica in medicina generale, di durata triennale, è riservato ai laureati in medicina e chirurgia abilitati all'esercizio professionale e comporta un impegno dei partecipanti a tempo pieno, con obbligo di frequenza alle attività didattiche teoriche e pratiche, si svolge sotto il controllo delle Regioni e delle Province Autonome e si conclude, previo superamento di un colloquio finale riguardante la discussione di una tesina elaborata su argomenti esaminati durante il corso stesso, con il rilascio, da parte delle medesime Regioni e Province autonome, di un diploma che costituisce il titolo indispensabile all'esercizio dell'attività di medico di medicina generale nell'ambito del Servizio sanitario nazionale.
Per tutta la durata della formazione è inibita la contemporanea iscrizione o frequenza ad altri corsi di specializzazione o a dottorati di ricerca, così come è inibito l'esercizio di qualsiasi attività libero-professionale o dipendente, seppure precaria o di consulenza, ed ogni rapporto convenzionale con il Servizio sanitario nazionale o altri Enti o Istituzioni pubbliche o private, anche con carattere saltuario o temporaneo.
Durante i 36 mesi di corso, ai medici in formazione è corrisposta, dalle Regioni e Province Autonome, una borsa di studio annuale di 11.603,00 euro che è strettamente correlata all'effettivo svolgimento delle attività di formazione.
Precisa che, secondo quanto previsto dall'articolo 36, comma 4, del decreto legislativo n. 206/2007 (in attuazione della direttiva 2005/36/CE), in Italia la formazione specifica in medicina generale può essere svolta secondo due modalità differenti: quella a tempo pieno e quella a tempo ridotto.
La tipologia ordinaria, in base a cui è prevista l’organizzazione del corso di formazione specifica in medicina generale, è quella del tempo pieno: la formazione ha una durata di almeno tre anni e deve svolgersi a tempo pieno presso centri ospedalieri e ambulatoriali, istituti e strutture di medicina generale, con la "partecipazione personale del candidato all’attività professionale e alle responsabilità delle persone con le quali lavora" (comma 3, direttiva 2005/36/CE).
Fa rilevare che, oltre ai predetti modelli di formazione (a tempo pieno ed a tempo ridotto), il legislatore comunitario non ha previsto e, quindi, non consente, tipologie e modelli diversi di formazione su iniziativa dei singoli Stati membri.
Riporta poi, in merito alla questione posta dall'interrogazione parlamentare in esame, le informazioni fornite dalla Regione Emilia-Romagna, per il tramite della Prefettura-Ufficio territoriale del Governo di Bologna, circa il bando per l’ammissione ai corsi di formazione specifica in Medicina generale di cui al decreto legislativo n. 368/1999.
Il decreto legislativo n. 368/1999 prevede che le Regioni e le Province autonome emanino ogni anno, entro il 28 febbraio, i bandi di concorso per l'ammissione al corso triennale di formazione specifica in medicina generale, in conformità ai principi fondamentali definiti dal Ministero della salute, per la disciplina unitaria del sistema (comma 2, articolo 25).
Anche nell'anno 2015, la Regione Emilia-Romagna, in applicazione della normativa citata, ha indetto pubblico concorso approvato con deliberazione di Giunta regionale n. 251/2015, e pubblicato sul Bollettino ufficiale telematico della Regione Emilia-Romagna (BURERT) parte terza, n. 70, del 1° aprile 2015 e sulla G.U.R.I. n. 31 del 21 aprile 2015.
Il concorso si è regolarmente svolto il 16 settembre 2015 e la relativa graduatoria è stata pubblicata sul BURERT, parte terza, n. 262, del 14 ottobre 2015.
La disciplina normativa più volte citata (decreto legislativo n. 368/1999) non prevede altra modalità di accesso al corso. 
L’ammissione in soprannumero al corso di formazione specifica in medicina generale è disposta dalla legge n. 401 del 29 dicembre 2000, il cui art. 3 così recita: "I laureati in medicina e chirurgia iscritti al corso universitario di laurea prima del 31 dicembre 1991 ed abilitati all'esercizio professionale sono ammessi a domanda in soprannumero ai corsi di formazione specifica in medicina generale (...) non hanno diritto a borsa di studio e possono svolgere attività libero-professionale compatibile con gli obblighi formativi".
La Regione Emilia-Romagna ha inteso segnalare, in particolare, che subito dopo la pubblicazione della normativa citata sono emersi problemi interpretativi circa la sua applicazione, tanto che il Ministero della salute, in data 31 gennaio 2001 ha inviato una nota a tutte le Regioni, precisando che non possono, in alcun caso, essere prese in considerazione le richieste di ammissione in soprannumero al corso di formazione specifica in medicina generale relativamente al biennio 2000/2002, perché tale modalità di accesso deve essere necessariamente regolamentata preventivamente in sede di bando di concorso di ammissione e di decreto ministeriale, concernente le metodologie di insegnamento e di apprendimento, ed i programmi delle attività tecniche e pratiche, nonché le articolazioni della formazione.
Il bando dovrà, altresì, stabilire per ogni Regione il numero massimo dei soprannumerari ammissibili, con riferimento anche alla disponibilità di strutture e docenti, ed indicare i criteri per individuare l’attività libero-professionale compatibile con obblighi formativi.
Da allora ad oggi la Regione Emilia-Romagna, anche in sede di coordinamento interregionale, si è adoperata attivamente per cercare una soluzione condivisa per dare applicazione alla legge n. 401/2000, in considerazione del fatto che la ratio della norma contenuta all'articolo 3 è stata quella di ricomprendere i medici che al momento della abilitazione alla libera professione (successiva alla data del 31 dicembre 1994), non hanno potuto superare i limiti introdotti della decreto legislativo n. 256 dell'8 agosto 1991, intervenuti dopo l'iscrizione alla facoltà di medicina e chirurgia, e che si sono visti vietare l’iscrizione alle graduatorie regionali di settore se non in possesso del diploma di formazione specifica in Medicina generale.
La Regione Emilia-Romagna, per prima, ha ammesso sin dal 2007, senza prevedere alcun limite numerico, tutti i medici che, in possesso dei requisiti sopra citati, hanno presentato domanda.
Negli stessi anni la maggior parte delle altre Regioni non ha pubblicato l'avviso per l'ammissione in soprannumero, mentre alcune hanno pubblicato l'avviso prevedendo l'ammissione del contingente limitato (corrispondente al 10 per cento dei posti banditi con il concorso pubblicato ai sensi del decreto legislativo n. 368/1999) e questa situazione ha fatto sì che molti medici, informati dell'avviso della Regione, hanno scelto di presentare domanda in Emilia-Romagna.
Lo conferma la percentuale dei medici ammessi in soprannumero provenienti da altre Regioni, che in questi anni è cresciuta notevolmente.
Da una verifica effettuata dalla stessa Regione, risulta che solo alcune delle Regioni citate nell'interrogazione, per l'anno 2015, abbiano pubblicato un avviso per l'ammissione in soprannumero ammettendo un contingente limitato, mentre altre non hanno proceduto alla pubblicazione.
Le Autorità competenti della Regione Emilia-Romagna fanno presente che: la Regione non ha, in alcun modo, ostacolato o impedito la presentazione ad alcuna procedura selettiva indetta anche da altre Regioni; tutti i medici in possesso della laurea, dell’abilitazione e dell’iscrizione all'ordine, indipendentemente dall'età, dall'anno di iscrizione alla facoltà di medicina e chirurgia e dal possesso di altre specializzazioni mediche, possono partecipare al concorso per l'ammissione al corso di formazione specifica in medicina generale che annualmente viene pubblicato.
La Regione Emilia-Romagna, dal 2007 ad oggi, ha ammesso in soprannumero 253 medici”.

Serra, intervenendo in sede di replica, osserva che la risposta fornita è stata chiara e completa e si dichiara pertanto soddisfatta.